Лікарня Сант Жуан де Деу в Esplugues de Llobregat (Барселона) успішно вилікувала 6-річного пацієнта з лейкемією завдяки інноваційній генетичній терапії, відомій як CAR-T 19 і розробленій Novartis, і все це було оплачено Національною системою здравоохранения (SNS) повідомляє ABC, інформує sutura.org.ua

Лікарня є першим педіатричним центром в Іспанії, який отримав дозвіл на проведення такої терапії.

CAR-T 19 — це метод лікування, що ґрунтується на використанні власних клітин пацієнта для руйнування лейкемічних клітин.

CAR-T-клітинна терапія (Chimeric Antigen Receptor T-Cell, або T-клітини з химерним антигенним рецептором) полягає у витяганні T-лімфоцитів з організму пацієнта (клітин, що належать до імунної системи) за допомогою аферезу — технології, яка дозволяє розділити кров на компоненти та отримати певне кількість лімфоцитів.

Потім проводиться їх модифікація, щоб вони могли розпізнавати і атакувати опухлинні клітини, і вони вводяться назад у організм пацієнта, щоб після їх перепрограмування вони розпізнавали, атакували та руйнували ракові клітини.

Альваро, який живе в Аліканті, страждав від гострого лімфобластного лейкозу – найпоширенішого раку серед дітей, який зустрічається у 3-4 з шкірних 100 000 дітей. Після двох рецидивів та трансплантації кісткового мозку хвороба все ще була активною і не реагувала на звичайне лікування. З цієї причини він був направлений у Сан-Хуан-де-Деу, і там він отримав нову терапію.

Тепер, після гарної відповіді і все ще з регулярними перевірками, Альваро починає перегортати сторінку хвороби. Вперше за 23 місяці «він може ходити до школи або на день народження, займатися позашкільною діяльністю, грати зі своїм братом і насолоджуватися сім’єю», схвильовано прокоментувала мати пацієнта.

Допомога імунної системи

Лейкози та лімфоми, що виникають внаслідок патологічної зміни або злоякісного переродження B-лімфоцитів, мають спільний ознаку — вони експресують на своїй поверхні білок або антиген під назвою CD19. Коли розвивається рак, лімфоцити не можуть розпізнавати антиген і, внаслідок цього, не можуть атакувати та перешкоджати розмноженню ракових клітин.

Завдяки генній інженерії можна перепрограмувати лімфоцити та ввести в них генну інформацію, щоб ці клітини експресували на поверхні химерний рецептор, або CAR-T, який буде розпізнавати опухолевий антиген (CD19) та руйнувати злоякісні клітини.

Після процесу генетичної модифікації, який триває від двох до чотирьох тижнів, лімфоцити передаються пацієнтові, а якщо лікування спрацює, вони починають знищувати ракові клітини.

Якщо CAR-T в організмі пацієнта стикаються з нормальною клітиною, то вони просто пропливають повз один одного, якщо виявляють ракову клітину, то химерний антиген пізнає рецептор на ній специфічний маркер, на який він був налаштований при створенні. Т-лімфоцит вбиває клітину і починає дуже активне ділення. З однієї клітини, оснащеної CAR-T рецептором, виходять сотні і навіть тисячі. Такі ліки, що розмножуються.

І поки в якихось куточках організму будуть перебувати ракові клітини, CAR-T лімфоцити їх знищуватимуть. Коли всі ракові клітини будуть знищені, CAR-T лімфоцити здебільшого загинуть, деякі залишатимуться в кістковому мозку, щоб у разі повторних рецидивів знову з’явитися, розмножитися та знищити рак.

80% маленьких учасників, які не відповіли на інші традиційні методи лікування, відреагували на CAR-T 19, і у 62% з них настала фаза ремісії у перші три місяці після лікування.

«Чому не раніше?»

«Результати дивовижні», — наголошує керівник відділу з лімфом Сан-Хуан-де-Деу, Сюзанна Рівс, яка прокоментувала, що батьки її маленьких пацієнтів, які успішно пройшли тестування CAR-T, часто запитують її, чому це не зробили раніше.

У клінічних випробуваннях лікування Т-клітинами не залишило ознак опухолей у 70-90% дітей та дорослих з агресивним раком крові, гострим лімфоцитарним лейкозом (ГЛЛ). ГЛЛ майже завжди призводить до летального результату, і результати, що спостерігаються при лікуванні Т-клітинами CAR, не що інше, як диво.

«Ми обережні оптимісти, але ці методи лікування можуть, зрештою, стати «революцією», — підкреслює Рівс.

Праворуч Альваро виділяється як перша з педіатричних пацієнтів, яких лікують за допомогою цієї персоналізованої методики, яка, як така, що має дуже високу вартість — близько 320 000 євро, — і фінансується Міністерством охорони здоров’я. Друга дитина-пацієнт із Сант-Жуан-де-Ду скоро отримає переливання за тією ж методикою.

Майбутнє за клітинною терапією.